ライフ・エディット・セラピューティックス（Life Edit Therapeutics）社は、エレベートバイオ（Elevatebio LLC）社の一員として、ハンチントン病プログラムの第一次臨床前データを発表しました。
ハンチントン病は、ジストニアおよび球状部脳症（CAG）の蓄積に起因する遺伝性神経変性疾患であり、現在のところ治療法はありません。ライフ・エディット・セラピューティックス社は、CRISPR/Cas9遺伝子編集技術を使用して、病気の原因である異常なCAGリピートを修正することを目的としたハンチントン病プログラムを開発しています。
同社は、マウスモデルでの研究に基づくと、このプログラムが有望な結果を示しており、遺伝子編集によってハンチントン病の症状が改善されたと報告しています。さらに、このプログラムは、CRISPR/Cas9技術によって目的遺伝子にのみ影響を与えることができるため、他の身体部位には影響を与えないことが示されました。
ライフ・エディット・セラピューティックス社のCEOであるジェフ・マッキブン氏は、「現在のハンチントン病の治療法は限られており、新しい治療法の開発が必要であることは明らかです。私たちのプログラムは、多くの人々にとって大きな希望を与えることができる可能性があります」と述べています。
ライフ・エディット・セラピューティックス社は、このプログラムの臨床試験を開始する前に、さらに研究を進める予定です。同社は、このプログラムが成功することで、ハンチントン病の治療法を提供するだけでなく、他の遺伝性神経変性疾患にも適用される可能性があるとしています。
ハンチントン病は、世界中で約10万人が罹患しており、そのうち米国では約3万人が罹患しています。病気は通常、中年以降に発症し、神経学的症状、認知障害、運動障害などを引き起こします。現在のところ、病気の進行を遅らせるためのいくつかの薬剤が承認されていますが、治療法はありません。
ライフ・エディット・セラピューティックス社の研究成果が確認されれば、この病気に苦しむ患者やその家族にとっては大きな望みとなるでしょう。同社のプログラムが成功すれば、遺伝性神経変性疾患の治療に新しい道を開くことになるかもしれません。
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